2025年3月6日，由北京大學(xué)第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科牽頭、漸凍癥領(lǐng)域權(quán)威專家樊東升教授領(lǐng)銜開展的SNUG01基因治療藥物多中心臨床研究(IIT-02)在京啟動(dòng)，標(biāo)志著該藥物針對(duì)肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)的臨床研究進(jìn)入新階段。

　　雙方團(tuán)隊(duì)合影

　　本次啟動(dòng)的IIT-02研究采用多中心、單臂、開放設(shè)計(jì)，重點(diǎn)探索不同劑量下鞘內(nèi)注射SNUG01治療ALS患者的安全性、耐受性及初步療效。項(xiàng)目由北醫(yī)三院樊東升教授擔(dān)任主要研究者，神濟(jì)昌華為申辦方，依托國內(nèi)規(guī)模最大的漸凍癥診療中心——北醫(yī)三院神經(jīng)內(nèi)科，聯(lián)合浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院、福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院等多家頂尖醫(yī)療機(jī)構(gòu)共同推進(jìn)。

　　北醫(yī)三院兩個(gè)院區(qū)共同參與本次啟動(dòng)會(huì)

　　SNUG01是神濟(jì)昌華基于內(nèi)源性神經(jīng)保護(hù)分子SG001.采用腺相關(guān)病毒(AAV)為載體開發(fā)的創(chuàng)新基因治療藥物，具有“一次給藥，長期有效”的潛在優(yōu)勢。在臨床前動(dòng)物研究中，SNUG01展現(xiàn)出顯著的神經(jīng)元保護(hù)作用。此前完成的SNUG01-IIT-01研究已驗(yàn)證該藥物安全耐受性良好，在療效指標(biāo)及生物標(biāo)志物改善方面呈現(xiàn)積極信號(hào)。

　　樊東升教授在啟動(dòng)會(huì)中表示：“基于前期研究的積極信號(hào)，我們期待通過多中心團(tuán)隊(duì)的協(xié)同合作，系統(tǒng)評(píng)估SNUG01在ALS臨床治療方面的潛力，為患者探索更優(yōu)治療方案。扎實(shí)的臨床數(shù)據(jù)將為后續(xù)研究奠定科學(xué)基礎(chǔ)?！?/p>

　　神濟(jì)昌華聯(lián)合創(chuàng)始人、CEO彭林博士表示：“SNUG01的研發(fā)始終聚焦未被滿足的臨床需求。與北醫(yī)三院及樊教授團(tuán)隊(duì)的合作，將加速AAV基因治療在ALS領(lǐng)域的臨床驗(yàn)證進(jìn)程。我們期待通過精準(zhǔn)的劑量探索，多方面驗(yàn)證藥物特性，為突破性療法的開發(fā)提供科學(xué)支撐。”

　　作為神濟(jì)昌華首款進(jìn)入臨床階段的基因治療藥物，SNUG01的研發(fā)進(jìn)展標(biāo)志著企業(yè)在神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的實(shí)質(zhì)性突破。本次多中心研究的開展，不僅為ALS治療方案的優(yōu)化提供關(guān)鍵數(shù)據(jù)支持，更有望推動(dòng)我國基因治療臨床科研體系的協(xié)同發(fā)展。隨著研究的深入推進(jìn)，該藥物或?qū)闈u凍癥治療開辟新路徑，給患者群體帶來新的曙光。

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