近日，第10屆“中國醫(yī)藥生物技術(shù)十大進(jìn)展”活動結(jié)果公布，成都威斯津生物醫(yī)藥科技有限公司“高效穩(wěn)定的靶向遞送系統(tǒng)推動mRNA創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)化”名列其中。這是該公司繼去年以“‘mRNA三大底層技術(shù)突破’及‘推動3個mRNA新藥進(jìn)入臨床試驗(yàn)’”入選“中國醫(yī)藥生物技術(shù)十大進(jìn)展”后，再次獲得該稱號。同時(shí)，由威斯津生物推動的全球首款治療性mRNA腫瘤疫苗已經(jīng)在中美兩地獲批IND，并進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，有望在該領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)“0”的重大突破。

　　實(shí)現(xiàn)核心技術(shù)升級，意義重大

　　mRNA靶向遞送系統(tǒng)是mRNA領(lǐng)域的核心底層技術(shù)之一。高效穩(wěn)定的mRNA靶向遞送系統(tǒng)是提高mRNA藥物療效和貯存時(shí)間，降低安全風(fēng)險(xiǎn)的最重要因素。因此，“靶向遞送系統(tǒng)”是mRNA技術(shù)產(chǎn)業(yè)化的關(guān)鍵一環(huán)，也是該領(lǐng)域新藥研發(fā)中最容易出現(xiàn)的“短板”之一。

　　目前，mRNA領(lǐng)域主要的遞送方法包括病毒載體和非病毒載體兩大類，其中又以非病毒載體中的脂質(zhì)納米顆粒(LNP)遞送技術(shù)最為成熟，是研究和應(yīng)用的主流方向。在巨大的商業(yè)利益下，LNP專利技術(shù)一方面左右著mRNA產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程，另一方面也成為全球各大生物技術(shù)公司和大型跨國企業(yè)紛爭的源頭。能否獲得專利或?qū)＠跈?quán)，成了mRNA新藥研發(fā)繞不過去的一道“坎”。

　　威斯津生物選擇了自主創(chuàng)新：首創(chuàng)的新一代mRNA遞送系統(tǒng)，通過多氮可電離脂質(zhì)替代已上市的LNP中的單氮可電離脂質(zhì)，結(jié)合中心組合設(shè)計(jì)策略，從而提高了LNP的靶向性、體內(nèi)安全性和貯存穩(wěn)定性，開創(chuàng)出mRNA藥物遞送的全新技術(shù)。2023年8月，由威斯津生物首創(chuàng)的全新多氮脂質(zhì)納米顆粒(LNP)遞送技術(shù)獲得美國專利授權(quán);2024年，多氮可電離脂質(zhì)再獲中國發(fā)明專利授權(quán)。

　　威斯津生物靶向遞送系統(tǒng)的成功，一舉打破了LNP的國際專利壁壘，為我國mRNA產(chǎn)業(yè)化夯實(shí)了基礎(chǔ)，在引領(lǐng)國內(nèi)mRNA藥物臨床轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)升級、服務(wù)于國家納米遞送技術(shù)平臺建設(shè)的重大戰(zhàn)略需求、支撐mRNA創(chuàng)新藥物產(chǎn)業(yè)發(fā)展上，有著重要的推動作用。去年，由威斯津生物牽頭的“高效穩(wěn)定的mRNA靶向遞送系統(tǒng)”還被確立為“國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃顛覆性技術(shù)創(chuàng)新項(xiàng)目”，成為我國在該領(lǐng)域的首批國家專項(xiàng)項(xiàng)目。

　　推動腫瘤疫苗在中美獲批IND，有望實(shí)現(xiàn)“0”突破

　　近兩年來，威斯津生物以其在mRNA核心技術(shù)上的突破為契機(jī)，加速推動mRNA新藥管線研發(fā)進(jìn)展，并在mRNA治療性腫瘤疫苗的研發(fā)上取得了階段性成就。

　　去年5月至8月，由威斯津生物自主研發(fā)的代號為WGc-043的EB病毒陽性腫瘤mRNA疫苗先后獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)和中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)IND許可，獲準(zhǔn)在兩地開展臨床試驗(yàn)。

　　WGc-043是一款完全自主研發(fā)的創(chuàng)新藥物。這款產(chǎn)品在設(shè)計(jì)上采用了威斯津生物在mRNA領(lǐng)域的多項(xiàng)突破性技術(shù)成果，包括序列設(shè)計(jì)、遞送載體以及放大生產(chǎn)。所采用的遞送技術(shù)，正是威斯津生物的新一代LNP系列專利技術(shù)，極具市場競爭力。該技術(shù)已獲得全球?qū)＠跈?quán)，不僅突破了歐美國家的專利壁壘，更為產(chǎn)品的全球化商業(yè)布局奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。這一重大突破彰顯了以威斯津?yàn)榇淼闹袊镏扑幤髽I(yè)在關(guān)鍵核心技術(shù)領(lǐng)域的自主創(chuàng)新能力，成功開辟了國產(chǎn)替代的新路徑，為我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展樹立了標(biāo)桿。

　　同時(shí)，WGc-043也是全球首款獲得IND批件的治療性mRNA腫瘤疫苗。據(jù)公開消息，WGc-043在中美兩國獲批的擬定適應(yīng)癥為兩類：一是適用于經(jīng)過二線系統(tǒng)治療的EB病毒陽性晚期實(shí)體瘤成人患者;二是適用于復(fù)發(fā)或難治性的EB病毒陽性淋巴瘤成人患者。這兩類腫瘤均是目前EB病毒陽性腫瘤臨床治療的難點(diǎn)所在，是一個幾乎空白的治療領(lǐng)域。

　　據(jù)了解，WGc-043 EB病毒陽性腫瘤mRNA疫苗已經(jīng)完成首例入組給藥，正在有序地開展后續(xù)臨床試驗(yàn)，或許將很快在全球范圍內(nèi)實(shí)現(xiàn)治療性mRNA疫苗的“0”突破，并同時(shí)打破難治性EB腫瘤臨床手段有限的現(xiàn)狀。

　　成都威斯津生物醫(yī)藥科技有限公司

　　成都威斯津生物醫(yī)藥科技有限公司由中科院院士魏于全教授與曾在哈佛醫(yī)學(xué)院從事mRNA藥物相關(guān)研究并在該領(lǐng)域深耕近10年的宋相容教授聯(lián)合創(chuàng)建。公司聚焦于mRNA創(chuàng)新藥物和新型納米佐劑開發(fā)，致力于成為擁有核心技術(shù)和自主知識產(chǎn)權(quán)，集研發(fā)、生產(chǎn)、銷售于一體的全球化生物醫(yī)藥公司。

　　威斯津生物以創(chuàng)新為驅(qū)動，在mRNA藥物研發(fā)的三大關(guān)鍵技術(shù)：mRNA序列、遞送載體以及放大生產(chǎn)上均獲得全面突破，并布局了mRNA序列、遞送載體和智能制造設(shè)備等核心專利，突破了mRNA藥物的全球?qū)＠趬荆瑢?shí)現(xiàn)了完整的自主知識產(chǎn)權(quán)。

　　目前，威斯津生物在mRNA藥物和新型納米佐劑領(lǐng)域布局了4個技術(shù)平臺，全面覆蓋了mRNA腫瘤治療性疫苗、針對傳染病的mRNA預(yù)防性疫苗，以及針對其他疾病如肥胖的治療性藥物等領(lǐng)域。除腫瘤產(chǎn)品已經(jīng)進(jìn)入臨床階段外，新型納米佐劑WGa01也于2023年獲得中國緊急使用授權(quán)(EUA)并成功上市應(yīng)用于臨床，同時(shí)實(shí)現(xiàn)了國產(chǎn)“0”生產(chǎn)的重大突破。

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